MItä ATMP-hoidot ovat?

Kehittyneillä terapiatuotteilla (Advanced Therapy Medicinal Products ATMP) tarkoitetaan soluja, geenejä tai kudosta muokkaavia hoitoja (ns. ATMP-hoitoja). ATMP-hoidot ovat sairauksien hoidon uusi ryhmä, joka sisältää lääkkeeksi luokitellun ATMP-tuotteen.

Monimutkaiset ATMP-hoidot eroavat monella tapaa perinteisistä lääkehoidoista tuotannon, annostelutavan ja usein myös hoidollisen arvon osalta. Niiden avulla voidaan tuoda uusia ratkaisuja ja potentiaalisesti jopa parantavia hoitoja, myös silloin, kun muita hoitovaihtoehtoja ei ole käytettävissä, esimerkiksi harvinaisiin perinnöllisiin sairauksiin.  

ATMP-hoitoja on saatavilla ja niitä tutkitaan mm. syövän hoidossa, silmäsairauksissa, luustosairauksissa, neurologiassa ja sydän- sekä verisuonisairauksissa. 

Hoito voidaan valmistaa jopa yksittäistä potilasta varten

Jotkut geeniterapiat tähtäävät taudin perussyyn kuten geenivirheen korjaamiseen. Ne tarjoavat potilaille mahdollisuuden jopa parantavaan hoitoon parhaassa tapauksessa vain yhdellä hoitokerralla. Joskus hoito valmistetaan räätälöidysti yksittäistä potilasta varten, hyödyntäen mahdollisuuksien mukaan potilaan omia soluja tai kudosta.

Soluterapiassa soluja viljellään tai muokataan kehon ulkopuolella ja solut ruiskutetaan sitten potilaaseen, jolloin niistä tulee ikään kuin elävää lääkettä. Geeniterapiassa geenejä korvataan tai sammutetaan soluissa tai siirretään soluihin kehon sisä- tai ulkopuolella sairauden hoitamiseksi. Joitakin hoitoja voidaan pitää sekä solu- että geenihoitoina

Kuinka uusia ATMP-hoitoja tutkitaan?

Molekyyli- ja solubiologian nopea edistyminen ja geenimuokkaustyökalujen kehitys on lisännyt ATMP-hoitojen määrää voimakkaasti.  Määrä tulee lähivuosina edelleen kasvamaan. Esimerkiksi Yhdysvalloissa on tällä hetkellä käynnissä noin 1950 tutkimusta, joista noin 75 % on jo hoitojen tehoa ja turvallisuutta selvittävässä vaiheessa (Lähde: clinicaltrials.gov). 

ATMP-hoitoja tutkitaan ja kehitetään aktiivisesti lääkeyrityksissä ja akateemisissa tutkimusryhmissä.  Suomalainen laboratorioverkosto luo tutkimusryhmille erityisen hyvät mahdollisuudet hoitojen kehittämiseen myös Suomessa.

Miten ATMP-hoitoja valvotaan ja säädellään?

ATMP-hoito sisältää kehittyneen terapiatuotteen, joka luokitellaan lääkkeeksi. Siksi niiden käyttö edellyttää joko lääkkeen myyntilupaa EU:ssa tai kansallista valmistuslupaa. Fimea vastaa Suomessa ATMP-hoitojen valvonnasta sekä tutkimuksen, valmistuksen, tuotteiden että käytön osalta. Tällä hetkellä 13 ATMP-tuotteella on myyntilupa EU:ssa.

Euroopan lääkeviraston EMA:n CAT-komitea (Committee for Advanced Therapies CAT) vastaa hoitoja koskevasta ohjeistuksesta ja arvioi yksittäiset myyntilupahakemukset. EMA:n ihmislääkekomitea (CHMP) antaa tieteellisen suosituksen ja EU:n komissio myöntää hoidolle myyntiluvan EU-alueelle. 

Erityistilanteissa yksittäinen EU:n jäsenvaltio voi myöntää sairaalalle kansallisen luvan hoitaa potilasta sellaisella ATMP-hoidolla, jolla ei ole EU:ssa myyntilupaa. Tällaista menettelyä kutsutaan “kansalliseksi valmistukseksi” (hospital excemption).

ATMP-hoidot edellyttävät uusia arviointi- ja rahoitusratkaisuja

ATMP-hoidot haastavat terveydenhuoltoa monimutkaisuutensa ja uuden lähestymistapansa vuoksi. Ne edellyttävät hoitoon, arviointiin ja rahoitukseen uusia ratkaisuja. ATMP-hoitoihin sovelletaan sairaalalääkkeiden käyttöönottoprosessia, ml. Fimean HTA-arviointi ja Palkon suositus. 

Perinteisesti lääkehoito on annettu joko lyhyinä kuureina tai pitkäaikaishoitona. Geeni- ja soluterapioita taas voidaan antaa lyhytkestoisesti, jopa kerta-annoksina pitkäaikaissairauksiin. 

Jotta ATMP-hoitojen saaminen suomalaisten potilaiden käyttöön voitaisiin varmistaa, tarvitaan uusia malleja hoitoyksiköissä käyttöönoton tueksi, yhteistyötä ja avointa keskustelua hoidoista saatavista terveydellisistä ja yhteiskunnallisista hyödyistä sekä hoitojen arvioinnista ja rahoituksesta.