ATMP-hoidot muuttavat perinteisiä tutkimuskäytäntöjä ja tuovat uusia mahdollisuuksia sairauksien hoitoon

ATMP-hoidoilla tarkoitetaan geeni- ja soluterapiassa käytettäviä valmisteita sekä kudosmuokkaustuotteita. ATMP-lääkkeiden osana voi olla myös lääkinnällinen laite (esimerkiksi rakennekomponentit tai matriisit), jolloin niitä pidetään yhdistelmävalmisteina. Huomionarvoista myös on, että rokotteet eivät ole ATMP-hoitoja, vaikka ne vastaisivatkin rakenteeltaan tai tuotantotavoiltaan ATMP-tuotteita. Euroopassa 25 ATMP-hoitoa on saanut
myyntiluvan ja näistä 18 on tällä hetkellä markkinoilla ⁽¹⁾.
 

Kliinisten lääketutkimukset ATMP-hoidoilla

ATMP-hoitojen tutkimuksissa potilaiden sisäänottokriteerit ovat tyypillisesti hyvin tiukat – potilaiksi etsitään esimerkiksi henkilöitä, joilla on tietty geenimuunnos tai juuri tietynlainen sairaus- ja hoitohistoria. Usein asetelma voi myös olla toisinpäin eli potilaalle etsitäänkin tutkimusta - esimerkkinä tilanne, jossa potilas sairastaa vakavaa harvinaista tautia, johon ei ole markkinoilla lääkkeitä ja johon tarvitaan hyvin spesifi, potilaskohtainen hoito.

Tällä hetkellä ATMP-hoitoja tutkitaan eniten hematologisiin syöpiin ja lymfoomiin sekä geneettisiin sairauksiin ⁽²⁾. Harvinaiset sairaudet ovat vahvasti edustettuina tutkimusvaiheessa olevissa ATMP-hoidoissa. Kliinisiin lääketutkimuksiin mukaan pääseminen onkin erittäin tärkeä tapa saada uusia hoitoja käyttöön etenkin harvinaissairauksien kanssa eläville potilaille. 

Perinteisiin lääkehoitoihin verrattuna ATMP-tuotteita tutkittaessa jatkuvalla tutkimusvalmisteen prosessiseurannalla on vielä merkittävämpi osuus – esimerkiksi potilaan omia soluja lähtötuotteena käytettäessä on jokainen lääke-erä täysin uniikki ja tämä vaatiikin laadunvarmistukselta sekä lääkkeen käsittelyltä erityisiä toimenpiteitä. Kun lääke annostellaan potilaalle, tulee tutkimuskeskuksen henkilökunnan olla hyvin perehtyneitä tutkimusprotokollaan, lääkkeen oikeaan käsittelyyn sekä tutkittavien turvallisuuteen. Tyypillisesti ATMP-hoidot annostellaan potilaille suonensisäisesti tai suoraan keskushermostoon, mutta kliinisissä lääketutkimuksissa tutkitaan tällä hetkellä myös esimerkiksi ihon pinnalle annettavia hoitoja. 
 

Esimerkkejä ATMP-hoidoista

Uusimpien myyntiluvan saaneiden ATMP-hoitojen joukossa on esimerkiksi useampi CAR-T-tuote. CAR-T-hoidoissa potilailta ensin eristetään T-soluja, jotka muokataan geneettisesti. Solut annostellaan potilaille takaisin ja käsittelyn seurauksena T-solut pystyvät paremmin tunnistamaan ja tuhoamaan syöpäsoluja. Markkinoilla on myös muutamia hoitoja, joissa viruskuljettimen avulla potilaan elimistöön siirretään toimiva kopio geenistä korvaamaan virheellisen tai puuttuvan geenin toimintaa. Lisäksi ensimmäinen geenieditointiteknologiaan (CRISPR/Cas9) perustuva lääkehoito sai myyntiluvan Euroopassa joulukuussa 2023 beeta-talassemiaan ja vakavaan sirppisoluanemiaan. Tässä hoidossa käytetään hyödyksi niin kutsuttuja molekyylisaksia, joiden avulla luuytimen kantasolujen DNA:ta muokataan.
 

Lopuksi

Kliinisen lääketutkimuksen tekeminen on kehittynyt vauhdilla viime vuosina. Innovatiivisen lääketeollisuuden tutkimustoiminnan painopiste on siirtynyt kymmeniätuhansia potilaita sisältävistä, kansansairauksiin tarkoitettujen lääkehoitojen vaikutuksia tarkastelevista tutkimuksista pienempiä potilasjoukkoja koskettaviin, yhä yksilöllisempien terapiamuotojen tutkimiseen. Tutkimusasetelmat sekä myös itse hoidot ovat monimutkaisempia ja tutkimukset yhdistelevät elementtejä eri tutkimustyypeistä. Näin ollen onkin erityisen tärkeää suunnitella koko lääkekehitysprosessi alusta alkaen yhteistyössä eri toimijoiden kanssa, mukaan lukien viranomaiset sekä hinta- ja korvattavuusasioista vastaavat tahot. ATMP-hoidot tulevat avaamaan uusia polkuja monen harvinaisemman sairauden hoitoon – mutta vain jos hoidot etenevät myyntilupaan asti ja ovat niitä tarvitsevien potilaiden saatavilla.

Järjestämme ATMP-aiheisen seminaarin Kliinisten tutkimusten viikon merkeissä perjantaina 24.5.2024. Seminaari pidetään Helsingin yliopiston Tiedekulmassa klo 9.00-10.30. Lue lisää ja ilmoittaudu mukaan joko paikan päälle tai webinaariin tapahtumasivun kautta.

Viitteet:
1) Euroopan lääkeviraston kvartaaliraportti ATMP-hoidoista
2) Wilkins GC, Lanyi K, Inskip A et al. A pipeline analysis of advanced therapy medicinal products. Drug Discovery Today 2023; 28: 103549.