12.08.2025 | Tarja Ruotanen Country Manager, Oy Swedish Orphan Biovitrum Ab
Harvinaissairauksien kansallinen koordinaatio on turvattava
Harvinaissairaudet muodostavat ison potilasryhmän, jonka diagnostiikan, hoidon ja palvelujen toteutuminen vaatii erityishuomiota. Monet harvinaissairaat joutuvat odottamaan diagnoosia vuosia. Syynä on sekä sairauksien vähäinen tunnettuus että oireiden monimuotoisuus, jotka voivat muistuttaa yleisempiä sairauksia. Harvinaissairauspotilaiden tasa-arvoinen hoitoon pääsy on merkittävä yhteiskunnallinen kysymys, samoin yhdenvertainen hoito yleisimpiin sairauksia sairastaviin potilaisiin verrattuna.
Suomessa Terveyden ja hyvinvoinnin laitos THL on ollut vastuussa harvinaissairauksien kansallisesta koordinaatiosta. THL on laatinut harvinaissairauksien kansalliset ohjelmat vuosille 2014–2017, 2019–2023 ja 2024–2028. Uusimmassa ohjelmassa on kuusi strategista tavoitetta, joiden saavuttamisen turvaaminen edellyttää harvinaissairauksien kansallisen koordinaation jatkuvuutta. Kansallinen koordinaatiovastuu on nyt kuitenkin uhattuna, koska siihen nimetyn tahon, THL:n koordinaatiovastuu päättyy vuoden 2025 jälkeen.
Suomalaiset potilaat ansaitsevat eurooppalaisittain yhdenvertaiset hoidot
Tilanne aiheuttaa ymmärrettävästi suurta huolta harvinaissairauspotilaiden tilanteen johdosta Suomessa. THL on ansiokkaasti valmistellut ja koordinoinut Harvinaisten sairauksien kansallista ohjelmaa Suomessa vuodesta 2014 lähtien. Kahden aiemman harvinaissairauksien kansallisen ohjelman monet tavoitteet ovat siitä huolimatta edelleen saavuttamatta. Jotta viimeisin ohjelma tulee vietyä käytäntöön ja pysymme mukana myös eurooppalaisessa kehityksessä, on harvinaisten sairauksien koordinoinnista huolehdittava Suomessa keskitetysti myös vuoden 2025 jälkeen, jolloin THL:n koordinaatiovastuu tämänhetkisen tiedon mukaan päättyy.
Mikäli harvinaisten sairauksien koordinaation jatkuvuutta ei Suomessa varmisteta, harvinaissairaiden potilaiden hoidon laatu kärsii, palveluiden moninaisuus ei tule huomioiduksi riittävällä tavalla eikä oikeiden päätösten ja valintojen edellyttämää standardoitua tietopohjaa synny. Erillisten yksiköiden voi myös olla haastavaa luoda osaamisverkostoa ja kansainvälisiä yhteyksiä eikä näistä saatavia hyötyjä välttämättä kyetä jakamaan tehokkaasti.
Ratkaisu löydetään yhteistyössä
Kansallisen koordinaation varmistamisen syynä ei voi olla resurssipula, jo puolikkaalla henkilötyövuosipanoksella tilannetta voidaan parantaa. Odotamme myös kansallisen ohjelman 2024-2028 ”puoliväliriihen” kokoontumista ensi vuoden aikana, tilaisuudessa voisi tarkastella ohjelman tavoitteiden saavuttamista ja pohtia seuraavia askelmerkkejä.
Lääketeollisuus on sitoutunut edistämään harvinaissairaiden hoitoa Suomessa ja haluaa varmistaa, että suomalaiset potilaat saavat käyttöönsä uusia ja kustannusvaikuttavia hoitoja yhdenvertaisesti muiden eurooppalaisten potilaiden kanssa. Tulemme tarjoamaan jatkossakin ratkaisuja ja yhteistyötä viranomaisten kanssa haastavan tilanteen parantamiseksi.