Lasten lääkehoito ei saa perustua arvailuun – Tutkimus on lapsen oikeus

Tällä hetkellä merkittävä osa lasten sairaalahoidossa käytettävistä lääkkeistä on niin sanottua off-label-käyttöä. Se tarkoittaa, että lääkettä käytetään ilman virallista myyntilupaa kyseiselle ikäryhmälle, koska kliinistä tutkimustietoa lapsista ei ole saatavilla. Tilanne on eettisesti kestämätön: lapset asetetaan eriarvoiseen asemaan aikuisiin nähden, ja he joutuvat kantamaan tutkimustiedon puutteesta johtuvan turvallisuusriskin.

EU:n lastenlääkeasetus ohjaa muutosta

Tilanteen korjaamiseksi Euroopan unionissa säädettiin jo parikymmentä vuotta sitten erityinen lastenlääkeasetus. Sen tavoite on varmistaa, että lääkkeet tutkitaan korkealaatuisesti ja eettisesti myös lapsipotilailla. Asetus velvoittaa:

• PIP (Paediatric Investigation Plan): Lääkekehityksen alussa on esitettävä suunnitelma lääkkeen tutkimisesta lapsilla.
• Tutkimusvelvoite: Uusi lääke ei saa myyntilupaa ilman lapsilla tehtyjä tutkimuksia (ellei niistä ole myönnetty vapautusta).
• Kannustimet: Vastineeksi tutkimustiedosta yritys voi saada pidennyksen lääkkeen patenttisuojaan.

Miksi poliittinen päätöksenteko on avainasemassa?

Vaikka lainsäädäntö asettaa raamit, tarvitaan poliittista tahtoa ja resursseja tutkimusympäristön ylläpitämiseksi. Tays Lasten ja nuorten sairaalassa toimiva Lasten Lääketutkimuskeskus PeeTU on loistava esimerkki asiantuntijuudesta, jota Suomessa tarvitaan. Lasten lääketutkimus vaatii erityisosaamista, moniammatillisia tiimejä sekä kansallista ja kansainvälistä verkostoitumista. Ilman riittävää resursointia Suomi putoaa tämän tärkeän kehityksen kelkasta.

Tapausesimerkki: Kun byrokratia sivuuttaa potilaan edun

Kuvitellaan tilanne, jossa lääketieteen edistys ja sääntely kohtaavat arjen tasolla.

Kuvittele olevasi lapsi, jolla on vaikeahoitoinen migreeni. Osallistut lääketutkimukseen ja löydät vihdoin avun, joka palauttaa toimintakykysi. Tutkimuksen päättyessä lääkeyritys olisi valmis tarjoamaan lääkkeen jatkokäyttöön veloituksetta, koska se on sinulle elintärkeä.

Tässä kohdin astuvat kuvaan ristiriitaiset säännöt. Viranomainen toteaa, ettei lääkeyritys voi saada erityislupaa lääkkeen toimittamiseen, koska valmisteella on jo myyntilupa – tosin vain aikuisille. Koska virallista käyttöaihetta lapsille ei ole, lääkkeellä ei ole myöskään Kelan korvattavuutta. Perheelle hinta on saavuttamaton.

Voiko valmistetta todella pitää myyntiluvallisena lapsille, jos myyntilupa on myönnetty ainoastaan aikuisille?

Sääntelyn valuvika: Suojaako laki vai estääkö se hoidon?

Yllä oleva esimerkki paljastaa kriittisen epäkohdan EU-asetuksen ja kansallisen soveltamisen välillä:

1. Lapsi jää väliinputoajaksi: Lainsäädäntö tunnistaa lääkkeen "olevan olemassa", mutta lääketieteellinen ja taloudellinen todellisuus evätään lapselta.

2. Tutkimusmotivaation heikkeneminen: Jos tutkimukseen osallistuminen johtaa hoidon katkeamiseen byrokratian vuoksi, onko eettisesti kestävää pyytää lapsia mukaan?

3. Tulkinnanvaraisuus: Tarvitsemme selkeämmän linjan siitä, että aikuisten myyntilupa ei saa estää lapsen oikeutta lääkkeeseen silloin, kun tutkimusnäyttöä kerätään.

Yhteenveto: Investointi lapsiin on vakuutus tulevaisuudelle

Investointi lasten lääketutkimukseen ei ole pelkkä kulu. Se vähentää hoidon haittavaikutuksia, lyhentää sairaalajaksoja ja takaa jokaiselle lapselle oikeuden tutkittuun, turvalliseen hoitoon.

On aika varmistaa, että lainsäädäntömme ja viranomaiskäytäntömme palvelevat potilasta – eivätkä muodostu esteeksi hoidolle.

 

Sauli Palmu on lastentautien erikoislääkäri ja toimii Lasten Lääketutkimuskeskus PeeTUn vastuulääkärinä Tays Lasten ja nuorten sairaalassa.