Lääketeollisuus ry:n seminaari: ATMP-hoidot muuttavat tulevaisuuden terveydenhuoltoa

Tilaisuudessa keskusteltiin innovatiivisten Advanced Therapy Medicinal Products eli ATMP-hoitojen kehittymisestä ja niiden vaikutuksesta sekä potilaiden hoitoon että koko terveydenhuoltojärjestelmään. ATMP-hoidoilla tarkoitetaan geeni- ja soluterapiassa käytettäviä valmisteita sekä kudosmuokkaustuotteita.
 

Lisää paikallista osaamista ja suomalaisille potilaille varhaisempi hoitoon pääsy

Tilaisuuden johdannossa Lääketeollisuus ry:n erityisasiantuntija Mari Sirviö sekä yhdistyksen ATMP-asiantuntijaryhmän puheenjohtaja Sauli Vuoti keskittyivät ATMP-hoitojen määritelmään ja luokitteluun sekä niiden perustavanlaatuisiin eroihin perinteisiin lääkehoitoihin verrattuna. Suurten tautiryhmien tai kansansairauksien sijasta ATMP-hoitojen kohdalla on usein kyse pienten potilasryhmien harvinaissairauksista ja siirtymisestä entistä enemmän yksilölliseen hoitoon.

Esimerkkinä jo potilaille saatavilla olevista ATMP-hoidoista ovat hematologisten syöpien hoitoon tarkoitetut CAR-T-valmisteet. CAR-T-soluterapiassa hyödynnetään potilaan omia valkosoluja. Solut kerätään potilaalta itseltään muokattavaksi kehon ulkopuolella, ja muokatut solut palautetaan potilaan elimistöön, jossa ne hyökkäävät syöpäsoluja vastaan ja tuhoavat ne.

Oulun yliopistollisen sairaalan osastonylilääkäri, dosentti Marjaana Säily perehdytti kuulijat CAR-T-hoitojen viimeaikaisiin edistysaskeliin ja kertoi kokemuksistaan ATMP-tutkimusten parissa. Säily korosti puheenvuorossaan ATMP-tutkimuksiin liittyvää kattavaa viranomaissäätelyä ja tarkkoja laatuvaatimuksia, sekä tiiviin yhteistyön tärkeyttä tutkimuskeskusten, apteekkien, viranomaisten ja lääkeyritysten välillä.

Suomen vahvuuksina tutkimusympäristön osalta Säily näkee suomalaisten potilaiden erinomaisen tutkimusmyönteisyyden sekä mahdollisuuden toteuttaa luotettavia ja korkealaatuisia tutkimuksia. Soluterapiavalmiuksien kartuttaminen ja laatuvaatimuksiin valmistautuminen ovat avainasemassa ATMP-tutkimuksia tavoittelevissa hoitokeskuksissa. Tutkimusmyönteinen ilmapiiri puolestaan tuo uudet hoidot myös todennäköisemmin potilaiden ulottuville. On erittäin tärkeää, että ATMP-hoitojen kliinisiä tutkimuksia toteutetaan myös Suomessa, jotta varmistetaan tarvittavan paikallisen osaamisen ja kokemuksen kertyminen sekä suomalaisten potilaiden mahdollisimman varhainen ja tasapuolinen hoitoon pääsy.

HUS:n solu- ja verensiirtohoitojen professori Kim Vettenranta esitti osuudessaan, miten ATMP-hoidoilla on saavutettu lupaavia tuloksia sairauksissa, joihin aiemmat hoitomuodot eivät ole tehonneet tai ovat olleet huonosti siedettyjä. Kuitenkin muun muassa solutuotantoon liittyy vielä haasteita. Tulevaisuudessa solujen muokkaus voitaisiin mahdollisesti toteuttaa lähempänä potilasta, jolloin hoidon onnistumisen todennäköisyys kasvaisi.
 

ATMP-hoitojen saaminen potilaille edellyttää ajattelutavan muutosta

Innovatiiviset hoitomuodot muokkaavat käsitystämme sairauksien hoidosta ja antavat potilaille uutta toivoa. On ratkaisevan tärkeää, että investoimme ATMP-hoitojen kehittämiseen ja tuemme niiden kaupallistamista ja käyttöönottoa, jotta nämä uudet hoidot olisivat myös suomalaisten potilaiden saatavilla.

On myös huomioitavaa, etteivät perinteiset hinnoittelumallit toimi näiden uusien, usein kertaluontoisten hoitomuotojen kohdalla, vaan tarvitaan joustavuutta ja uudenlaista ymmärrystä erilaisista malleista ja yhteistyötä tutkijoiden, kliinikoiden, lääketeollisuuden ja viranomaisten välillä.

Ruotsin ATMP-verkoston (ATMP Sweden) projektijohtaja Kristina Levan kertoi seminaarissa innovaatiomyönteisyyden ja ATMP-hoitojen käyttöönottoa tukevan lainsäädännön tärkeydestä toimivan ATMP-ekosysteemin rakentamisessa⁽¹⁾. Ruotsin ATMP-verkoston järjestämät konferenssit ja koulutukset toimivat yhteisenä foorumina eri toimijoille, ja ne edistävät tiedonvaihtoa ja innovaatioiden kaupallistamista tutkijoiden, lääketeollisuuden ja start up -yritysten kesken.

Suomessa haasteena on ollut kansallisen soluterapiaohjelman ja konsensuksen puuttuminen, ja jatkossa tarvitsemmekin selkeämpää työnjakoa ja toimintojen keskittämistä. Ruotsi on onnistunut luomaan joustavasti ATMP-ekosysteemin tarpeisiin vastaavan verkoston yhteisellä visiolla ja eri sektorien välisellä yhteistyöllä. Tähän samaan pitäisi meidänkin pyrkiä.

P.S. Lääketeollisuus ry:n erityisasiantuntija Pauliina Ehlers kävi aiemmin blogissaan läpi ATMP-hoitojen määritelmiä ja luokittelua sekä esitti yleiskatsauksen ATMP-hoitoja tarkastelevista kliinisistä tutkimuksista. Lämmin lukusuositus hänen blogilleen!

Viitteet:

(1) ATMP Sweden